本文摘要：Translarna的获批，是基于一项IIb期研究的数据及先前分析数据。

Translarna的获批，是基于一项IIb期研究的数据及先前分析数据。该项研究是一项48周、安慰剂对照、双盲，在174例无义突变型杜氏肌营养不良（nmDMD）患者中积极开展。

数据指出，与安慰剂化疗组比起，Translarna（40mg/kg/天）化疗两组6分钟步行距离（6MWD）平均值减少31.3米，下床活动下降速率也较快。安全性数据指出，Translarna一般耐受性较好，相当严重不当事件少见。

目前，PTC公司正在积极开展III期ACTDMD临床研究。Translarna是一种修缮药物，研发用作由无义变异所致遗传性疾病的患者群体，目的使所含无义变异的基因，产生功能性蛋白。若基因中不存在无义变异，不会造成蛋白质制备提早中止，产生无功能的蛋白。目前，Translarna于是以研发用作（CF）和杜氏肌营养不良（DMD）的化疗。

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